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邓宏魁基因编辑治疗艾滋病 北大教授找到治疗艾滋病和白血病新方法

日期:2019-11-01 来源:邓宏魁基因编辑治疗艾滋病 评论:

[摘要]近日,北京大学-清华大学生命科学联合中心邓宏魁研究组、解放军总医院第五医学中心陈虎研究组及首都医科大学附属北京佑安医院吴昊研究组合作,在《新英格兰医学杂志》(The New England Journal of Medicine)发表了题为...……

近日,北京大学-清华大学生命科学联合中心邓宏魁研究组、解放军总医院第五医学中心陈虎研究组及首都医科大学附属北京佑安医院吴昊研究组合作,在《新英格兰医学杂志》(The New England Journal of Medicine)发表了题为《利用 CRISPR 基因编辑的成体造血干细胞在患有艾滋病合并急性淋巴细胞白血病患者中的长期重建》(CRISPR-Edited Stem Cells in a Patient with HIV and Acute Lymphocytic Leukemia)的研究论文,标志着世界首例通过基因编辑干细胞移植艾滋病和白血病患者的案例由我国科学家完成了。

邓宏魁课题组对运用基因编辑技术治疗白血病、艾滋病等血液系统相关疾病的临床治疗持审慎乐观态度。未来的研究领域将着重于基因编辑效率和临床应用安全。

当然基因编辑治病并不止他一个在搞(更有潜力的办法是直接删除已被整合入人体细胞DNA的艾滋病毒基因)。造血干细胞基因敲除(治疗艾滋病用的是删除CCR5基因),的好处在于不会影响生殖细胞的基因组,没有伦理问题。

缺点在于仍然不能解决基因编辑的脱靶概率问题。

删除的是目标基因还好,如果脱靶删除了不该删除的基因后果就严重了。

还是基因编辑的工具不够完美!

邓宏魁基因编辑治疗艾滋病 北大教授找到治疗艾滋病和白血病新方法

2019年,另一个与此相似的“伦敦病人”也论证成功。

“基因编辑和基因治疗的探索,为很多重大疾病提供了新的治疗路径,但是临床应用领域目前尚处于早期开发阶段。”祁鸣说,基因编辑技术还需要在精准性、安全性上有更大突破。

T细胞是人体血液免疫力的主要来源之一,T细胞死亡,人体的免疫力严重缺失,所以艾滋病也叫人民免疫缺陷综合征。

文章指出:通过基因编辑,敲掉与艾滋病破坏T淋巴细胞关系密切的CCR5基因,然后将基因编辑过的造血干细胞移植给患有艾滋病和白血病的患者,白血病得到了缓解,新产生的T淋巴细胞具有一定抵御HIV的能力。文中还指出,除了艾滋病和白血病,其他的血液相关疾病也可以通过类似相关技术进行治疗,比如β地中海贫血。

公开资料显示,北京大学-清华大学生命科学联合中心邓宏魁研究组、解放军总医院第五医学中心陈虎研究组及首都医科大学附属北京佑安医院吴昊研究组合作,在《新英格兰医学杂志》(注:世界上连续出版时间最久的医学期刊,被称作是世界顶级医学期刊)发表了题为《利用CRISPR基因编辑的成体造血干细胞在患有艾滋病合并急性淋巴细胞白血病患者中的长期重建》的研究论文。

原来艾滋病是通过识别T细胞表面的一种叫CCR5的蛋白,来进行攻击的,只要艾滋病发现细胞有这种蛋白,就会杀死细胞。

近日,一篇题为《世界首例:北大教授以基因编辑干细胞治疗艾滋病和白血病》的文章在北京大学微信公众号发布后,立即引起广泛关注。

得知这一消息,话题#治疗艾滋病白血病新方法#冲上微博热搜↓↓↓

CCR5是什么?

CCR5是G蛋白偶联因子超家族(GPCR)成员的细胞膜蛋白质基因,而这个蛋白质分子是HIV-1入侵机体细胞的主要辅助受体之一。

通俗的来说CCR5蛋白是艾滋病毒打开进入细胞内部大门的辅助钥匙。

删了CCR5基因,艾滋病毒就难以入侵免疫细胞了。

邓宏魁基因编辑治疗艾滋病 以基因编辑干细胞治疗

研究结果显示:利用CRISPR/Cas9技术,科学家对人造血干细胞进行基因编辑,基因编辑后的干细胞在动物模型中可长期稳定重建造血系统,并且其产生的外周血细胞具有抵御艾滋和白血病的能力。

移植后4周,患者白血病得到缓解。为期19个月的临床观察发现:患者白血病持续缓解,短暂停服抗HIV病毒药物后,CCR5基因编辑的T细胞,也在一定程度上抵御HIV感染。经基因编辑后的成体造血干细胞,在人体内长期稳定存在,并未发现脱靶(操作的时候可能会对其他非目标基因进行误编辑)及其他副作用。

经过基因编辑后的人造血干细胞,在动物模型中获得成功后,邓宏魁等人又进行一系列的优化。通过原解放军第307医院伦理委员会审批后,研究团队进入临床研究。

康利军表示,通过成人体细胞基因编辑,寻求对遗传病和癌症等疾病的治疗能够被普遍理解,但如果试图编辑生殖细胞中某些智力相关的基因,生出“神童”;或者编辑某些肌肉发育等相关基因,生出“大力士”,就违背了伦理,“如何有效监管、如何界定并惩戒不良行为,是科学共同体和各国管理部门不得不面对的问题。”

本月25日,一篇在北京大学微信公众号文章发布的文章《世界首例!北大教授以基因编辑干细胞治疗艾滋病和白血病》给医学界带来了极大的热议。

经过基因编辑后的人造血干细胞,在动物模型中获得成功后,邓宏魁等人又进行一系列的优化。通过原解放军第307医院伦理委员会审批后,研究团队进入临床研究。

光发现这CCR5和这个机制,就已经是白血病和艾滋病研究上极为重要的成就了。

关于该项研究的未来,邓宏魁教授表示,要通过各种方法优化基因编辑造血干细胞移植方案,以降低脱靶率,实现100%的敲除效率。

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